La cura sperimentale potrebbe aver salvato la vita ad Alyssa, una giovane ragazza inglese di 13 anni, di Leicester (Inghilterra) che due anni fa ha scoperto di essere affetta da una grave leucemia linfoblastica acuta di tipo T. Nei primi mesi del 2021 ha iniziato a sentirsi male con sintomi apparentemente lievi: spossatezza, raffreddore febbre ed altre infezioni. I sintomi dipendevano da una grave forma di tumore del sangue: la leucemia linfoblastica di tipo T.
Vedi anche: Il cromosoma Y sta scomparendo: rischiamo di perdere il genere maschile e la possibilità di riprodurci
Alyssa, ragazza di 13 anni di Leicester, Inghilterra, che due anni fa ha scoperto di essere affetta dalla leucemia linfoblastica acuta di tipo T: la cura sperimentale seguita dalla giovane
La leucemia linfoblastica di tipo T è caratterizzata da una produzione anomala di cellule del sistema immunitario, i linfociti T, nel sangue nel midollo ed altri organi. È una malattia molto aggressiva e che progredisce velocemente. Sei mesi fa Alyssa ha iniziato una cura sperimentale. È stata arruolata nella sperimentazione clinica TvT in quanto i trattamenti ad oggi disponibili per questa malattia, la chemioterapia e il trapianto del midollo osseo, non avevano funzionato.
Affetta da leucemia linfoblastica, 13enne si salva grazie alla cura sperimentale. Dopo sei mesi dall’inizio della cura sperimentale, condotta dai medici del Great Ormond Street Hospital for Children (Gosh) e dagli esperti della University College of London, la ragazzina non ha più segni di malattia ed il suo caso è stato trattato al congresso dell’American Society of Haematology di New Orleans.
Terapia CAR-T: cosa sono, terapia, sopravvivenza, in cosa consiste la cura
Affetta da leucemia linfoide incurabile: in che consiste questa cura sperimentale? Nella terapia sperimentale venivano utilizzate delle CAR-T. Nella terapia con CAR-T si prelevano dei linfociti T da un paziente, vengono opportunamente modificati in laboratorio e re-infusi nel suo organismo. Questi andranno così ad attaccare e distruggere le cellule tumorali. In molti tumori si usa questo trattamento ma nella leucemia linfoblastica non era mai stato usato perché sono proprio i linfociti T ad essere malati. Quello che bisognava fare era poter insegnare ai linfociti T ad attaccare loro stessi.
Ciò che è stato fatto dai ricercatori è stato un lavoro di ingegno. Gli stessi, infatti, hanno preso dei linfociti T da una donatore sano volontario e li hanno modificati base per base, utilizzando una nuova tecnologia di editing genetico progettata e sviluppata da un team di ricercatori dell’Ucl guidato dal professor Waseem Qasim. Sono stati rimossi tutti i recettori per renderli universali, compatibili con Alyssa, ed hanno aggiunto l’antigene chimerico (Car) per far si che questi riconoscessero esclusivamente i Linfociti T malati.
Alyssa può tornare a scuola
Salva dalla leucemia linfoblastica grazie alla cura sperimentale: come sta oggi la giovane. Per far questo è stata tolta anche la proteina Cd7 che le identifica come cellule T. Senza tale passaggio le cellule T riprogrammate avrebbero eliminato anche loro stesse. Il lavoro, seppur complesso, ha portato ad una risoluzione del problema. Infatti i Linfociti T malati sono stati annientati dalle CAR-T e Alyssa si è successivamente sottoposta ad un trapianto di midollo osseo.
Ora la ragazza è a casa, si sta rimettendo in forza e si prepara anche a ritornare a scuola. Tuttavia è ancora prematuro dichiararla definitivamente guarita, è sicuramente un importante traguardo per poter continuare ad indagare sull’efficacia del trattamento. Dopo questi risultati promettenti, il team del Great Ormond Street Hospital di Londra (GOSH) sta procedendo per reclutare altri 10 pazienti affetti da leucemia a cellule T resistenti ai trattamenti convenzionali per ulteriori sperimentazioni.
